Nakon ove terapije, osam beba sada imaju popuno funckionalni imuni sistem, kažu stručnjaci.

Američki naučnici kažu da su uz pomoć HIV virusa napravili genetsku terapiju koja je izliječila osmoro djece od teške kombinovane imunodeficijencije, poznate kao bolest “bubble boy”.

Rezultati istraživanja objavio je Nju Ingland medicinski žurnal, a sprovedeno je u bolnici u Tenesiju.

Ova djeca, rođena sa vrlo slabim ili bez imuniteta, sada imaju funkcionalne imune sisteme.

Djeca sa ovom bolešću koja nisu dobila terapiju moraju da žive u potpuno sterilnim uslovima i obično umiru još kao bebe.

U okviru genetske terapije uzima se koštana srž beba i ispravlja defekt u njihovom DNK, odmah nakon rođenja.

“Ispravni” gen (koji se koristi za liječenje) ubacuje se u izmijenjenu verziju ćelije HIV-a, virusa koji izaziva SIDU.

Naučnici su saopštili da većina beba izađe iz bolnice za mjesec dana.

Doktorka Evelina Mamkarc, jedna od autorki studije, rekla je u saopštenju: “Ovi pacijenti su sada već djeca, reaguju na vakcine i imaju imunološki sistem koji stvara sve imune ćelije koje su im potrebne za zaštitu od infekcija dok istražuju svijet oko sebe i žive normalne živote”.

“Ovo su prvi izliječeni pacijenti sa sindromom SCID-X1”, dodala je, misleći na najčešći tip teške kombinovane imunodeficijencije.

Pacijenti su dobijali terapiju u Dječijoj istraživačkoj bolnici Sent Džud u Memfisu, kao i u Beniof dječijoj bolnici u San Franncisku.

Foto: AP

Kakav je ovo sindrom?

Slučaj Dejvida Vetera je možda najpoznatiji od svih slučaja teške kombinovane imunodeficijencije (SCID), bolesti zbog koje nije smio da ima direktan kontakt sa svijetom van plastične komore.

Veter, koji je dobio nadimak “dječak u balonu” (Bubble Boy), rođen je 1971. godine sa ovim sindromom, a umro je sa 12 godina poslije neuspješne transplantacije koštane srži.

Veter je smješten u plastičnu izolacionu komoru 20 sekundi poslije rođenja u Dječijoj bolnici u Hjustonu, gdje je živio sve do šeste godine kada je dobio specijalno plastično odijelo koje je napravila NASA, američka agencija za svemirski program.

Njegovi roditelji su već izgubili jedno dete od ove bolesti pre njegovog rođenja.

Koje su opcije za lečenje?

Treutno, najbolja metoda liječenja ovog sindroma je transpalantacija koštane srži od srodnog davaoca. Međutim iz Sent Džud bolnice kažu da više od 80 odsto ovih pacijenata nemaju takve davaoce i da moraju da se oslone na matične ćelije drugih davaoca.

Sa ovom procedurom šanse za izlječenjem imunodeficijencije su manje i ona nosi veći rizik od ozbiljnih nuspojava kao posljedice liječenja.

Prethodne inovacije u genetskoj terapiji donijele su alternative transplantaciji koštane srži, ali su u nekim slučajevima obuhvatale i hemioterapiju i uticale su na brojne druge bolesti, uključujući poremećaje krvi, anemiju srpastih ćelija i talasemiju, kao metabolički sindrom.

 

 

 

(BBC News na srpskom)